Πάρκινσον: Επαναστατικό νέο φάρμακο μπορεί να θεραπεύσει τη βασική αιτία της νόσου

Ένα νέο «συναρπαστικό» φάρμακο για τη νόσο Πάρκινσον υπόσχεται όχι

μόνο να αντιμετωπίσει αλλά και να θεραπεύσει την πάθηση στη βασική της αιτία. Οι πρώιμες κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι το φάρμακο, το οποίο λειτουργεί χρησιμοποιώντας το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση της νόσου, είναι αποτελεσματικό και καλά ανεκτό από ασθενείς με ελάχιστες, βραχύβιες παρενέργειες.

Το Πάρκινσον είναι μια νευροεκφυλιστική διαταραχή που επηρεάζει πάνω από 8,5 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως, σύμφωνα με εκτιμήσεις του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας. Χαρακτηρίζεται από μια σειρά συμπτωμάτων, όπως προβλήματα ισορροπίας, ακούσιες κινήσεις, χαρακτηριστικό τρόμο, απώλεια όσφρησης, διαταραχές ύπνου και γνωστική εξασθένηση, τα οποία σταδιακά χειροτερεύουν με την πάροδο του χρόνου.

 Επί του παρόντος δεν υπάρχει θεραπεία για τη νόσο Πάρκινσον, αν και οι θεραπείες και οι χειρουργικές επεμβάσεις μπορούν να μειώσουν τα συμπτώματα.

Από τι προκαλείται το Πάρκινσον

Η ασθένεια πιστεύεται ότι εμφανίζεται όταν τα κύτταρα σε συγκεκριμένες περιοχές του εγκεφάλου καταστρέφονται ή πεθαίνουν. Αυτά τα κύτταρα παράγουν ένα μόριο σηματοδότησης του εγκεφάλου που ονομάζεται ντοπαμίνη, έτσι καθώς εξαφανίζονται τόσο εξαφανίζονται και τα επίπεδά αυτού του σημαντικού χημικού αγγελιοφόρου.

Η έλλειψη ντοπαμίνης μειώνει την ικανότητα του εγκεφάλου να επικοινωνεί τόσο σε διαφορετικές περιοχές του εγκεφάλου όσο και σε διαφορετικές περιοχές του σώματος, με αποτέλεσμα το ευρύ φάσμα των συμπτωμάτων που εμφανίζονται στη νόσο Πάρκινσον.

Το γιατί ακριβώς πεθαίνουν αυτά τα κύτταρα που παράγουν ντοπαμίνη αποτελεί μυστήριο και οι ειδικοί πιστεύουν ότι μπορεί να οφείλεται σε συνδυασμό γενετικών και περιβαλλοντικών παραγόντων. Αυτό που γνωρίζουμε είναι ότι τα άτομα με νόσο Πάρκινσον παρουσιάζουν συσσώρευση μη φυσιολογικών μαζών πρωτεΐνης σε συγκεκριμένες περιοχές του εγκεφάλου, οι οποίες πιστεύεται ότι συμβάλλουν στον εκφυλισμό των εγκεφαλικών κυττάρων.

Αυτές οι μη φυσιολογικές συσσωρεύσεις πρωτεϊνών είναι γνωστές ως σωμάτια Lewy και το κύριο συστατικό τους είναι μια πρωτεΐνη που ονομάζεται α-συνουκλεΐνη. Σε υγιή άτομα, η α-συνουκλεΐνη θεωρείται ότι παίζει σημαντικό ρόλο στην επικοινωνία μεταξύ των νευρικών κυττάρων. Ωστόσο, όταν αυτές οι πρωτεΐνες μεταλλάσσονται, αρχίζουν να συσσωρεύονται και να βλάπτουν τα γύρω εγκεφαλικά κύτταρα.

Τι θα γινόταν όμως αν υπήρχε τρόπος να αφαιρεθούν αυτές οι συστάδες πρωτεΐνης; Εδώ μπαίνει το ανοσοποιητικό μας σύστημα. Όταν αρρωσταίνουμε, το ανοσοποιητικό μας σύστημα απομνημονεύει συγκεκριμένα μόρια στην επιφάνεια των οργανισμών που προκαλούν ασθένειες, ώστε να μπορούν να τα αναγνωρίσουν εύκολα αν μας επιτεθούν ξανά. ‘

Αποθηκεύουν αυτές τις μνήμες με τη μορφή αντισωμάτων, τα οποία προσκολλώνται στα επιφανειακά μόρια των παραγόντων που προκαλούν ασθένειες. Τα εμβόλια λειτουργούν εκπαιδεύοντας το ανοσοποιητικό μας σύστημα να αναγνωρίζει αυτά τα επιφανειακά μόρια χωρίς να χρειάζεται πραγματικά να μολυνθούμε.

Ελπιδοφόρα αποτελέσματα από το νέο φάρμακο για το Πάρκινσον

Τώρα, ένα νέο φάρμακο από την αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Vaxxinity υπόσχεται να εκπαιδεύσει το ανοσοποιητικό μας σύστημα για να καταπολεμήσει αυτές τις συσσωρεύσεις πρωτεΐνης α-συνουκλεΐνης στον εγκέφαλο ασθενών με Πάρκινσον.

«Αυτό είναι συναρπαστικό γιατί στοχεύουμε στη βασική αιτία της νόσου και όχι στα συμπτώματα», δήλωσε ο Lou Reese, συνιδρυτής της Vaxxinity, στο Newsweek. «Είναι το πρώτο φάρμακο που μετατρέπει έναν ασθενή από θετικό σε αρνητικό».

Σε μια νέα μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Nature Medicine, η ομάδα της Vaxxinity μοιράστηκε τα αποτελέσματα μιας κλινικής δοκιμής φάσης 1 για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του νέου φαρμάκου τους, γνωστού ως UB-312.

«Βλέπουμε σημαντική μείωση της τοξικής πρωτεΐνης και αντίστοιχη στατιστικά σημαντική βελτίωση στα συμπτώματα. Είναι η πρώτη πραγματική ελπίδα για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους στη μάχη κατά της νόσου Πάρκινσον», είπε ο Reese.

Η μελέτη διερεύνησε τα αποτελέσματα του φαρμάκου σε 13 ασθενείς σε μια περίοδο 44 εβδομάδων. Κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, οι συμμετέχοντες άρχισαν να παράγουν αντισώματα κατά της α-συνουκλεΐνης που φάνηκε να φθάνουν στον εγκέφαλο και να αλληλεπιδρούν με την πρωτεΐνη-στόχο.

Η δοκιμή έδειξε επίσης ότι το φάρμακο ήταν ασφαλές και καλά ανεκτό μεταξύ ασθενών με ελάχιστες παρενέργειες. Ένας συμμετέχων ανέφερε εν τω βάθει φλεβική θρόμβωση (θρόμβος αίματος που εμποδίζει τη φλέβα) 50 ημέρες μετά τη λήψη του φαρμάκου, αλλά δεν είναι σαφές εάν αυτό σχετίζεται με το φάρμακο. Η ανεπιθύμητη ενέργεια ήταν βραχύβια, αλλά η ομάδα λέει ότι περαιτέρω έρευνα θα πρέπει να διερευνήσει τυχόν πιθανές σχέσεις μεταξύ του UB-312 και της πήξης του αίματος.

Το μέλλον στη χρήση του φαρμάκου

Το φάρμακο εισέρχεται τώρα σε κλινικές δοκιμές φάσης 2. Μόλις εγκριθεί, θα μπορούσε να έχει ένα ευρύ φάσμα εφαρμογών πέρα ​​από τη νόσο Πάρκινσον λόγω της ποικιλίας των ασθενειών που προέρχονται από τη συσσώρευση α-συνουκλεΐνης στον εγκέφαλο.

«Το UB-312 έχει ευρείες επιπτώσεις σε άλλες α-συνουκλεϊνοπάθειες, συμπεριλαμβανομένης της διαταραχής ύπνου REM, της άνοιας με σωμάτια Lewy και της ατροφίας πολλαπλών συστημάτων», είπε ο Reese.

Η Vaxxinity εργάζεται επίσης σε παρόμοιες θεραπείες για τη νόσο Αλτσχάιμερ, καθώς και για τις ημικρανίες, την υψηλή χοληστερόλη στο αίμα και την COVID-19.